01“无细胞疗法” 为延缓皮肤衰老提供新策略

 

记者从哈尔滨医科大学附属第二医院获悉，该院整形外科主任肖志波教授团队在延缓皮肤衰老方面取得新进展。该团队研发了一项基于细胞外囊泡的“无细胞疗法”，可有效改善皮肤光老化，为紫外线损伤皮肤修复、抵抗皮肤衰老提供治疗新策略。相关研究论文近日发表在国际期刊《化学工程》上。

 

该研究将细胞来源的外泌体移植体内，其功能近似于将外泌体来源的母细胞移植体内所发挥的作用，但却有效避免了母细胞移植体内可能导致的生物安全问题和复杂的调控问题，因此这种“无细胞疗法”方法具有十分重要的理论价值和潜在的临床应用价值，为逆转或延缓皮肤衰老提供了较好的策略和方向。随着相关技术的成熟，未来该研究成果有望转化应用于改善面部皮肤质地、延缓皮肤衰老。

来源：2023年2月1日 科技日报

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02 科技日报 | 新干细胞疗法为绝症动物延寿

 

据最新一期《干细胞研究与治疗》杂志报道，新加坡研究人员开发出一种使用干细胞精密工程技术来治疗患癌犬类的新方法。

研究人员对能寻找癌症肿瘤的间充质干细胞(MSC)进行了改造。这些经过修饰的细胞携带一种有效的“杀伤开关”（胞嘧啶脱氨酶），可在肿瘤环境中产生高浓度的局部抗癌药物（5—氟尿嘧啶），随后诱导抗癌免疫。

来源：2023年2月5日 干细胞临床之家

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03 Nature子刊获CAR-T细胞疗法新突破：增强体内肿瘤清除能力

 

一项研究合作证明，在制造过程中对CAR-T细胞进行个性化刺激可以显著提高所得到的CAR-T细胞产品的一致性和效力。通过使用人工抗原呈递细胞模拟支架(APC-ms)，该团队能够微调T细胞刺激水平，匹配从白血病患者获得的T细胞的表型，并显著增强其体外和体内肿瘤清除能力。

来源：2023年2月14日 生物通

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04我国首个《再生医学外泌体技术在皮肤医美领域的应用》团体标准编制正式启动，多家医院、科研机构与企业参与编制！

 

近日，《再生医学外泌体技术在皮肤医美领域的应用》团体标准编制启动会在粤港澳大湾区中山顺利召开。

 

再生医学是近年来国际医学前沿重点发展领域,但再生医学外泌体技术与产品在临床与医美领域的应用还面临着挑战，缺乏相应标准规范，将制约临床与产业的发展。

 

标准战略是实现科技强国不可或缺的重要基石，《国家标准化发展纲要》提出了“及时将先进适用科技创新成果融入标准”、“健全科技成果转化为标准的机制”等要求。本标准由中国整形美容协会抗衰老分会组织立项、中山大学附属第三医院皮肤科主任赖维教授作为牵头专家，解放军总医院、武汉市第一医院、上海九院等多家医疗与科研机构专家参与。

 

《再生医学外泌体技术在皮肤医美领域的应用》团体标准的制定对于推进行业健康有序发展，加强行业监督和管理，为政府监督部门有效监管提供有力依据，同时可以促进我国再生医美的发展进步，提升临床医师的规范化治疗水平。

本标准将对再生医学外泌体技术在皮肤医美领域的应用进行规范，包括干细胞培养、外泌体生产体系、存储和检验、放行各个环节的技术质量要求，以及临床转化应用等方面做出规范。

来源：2023年2月17日 干细胞

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05 第三名被治愈的艾滋病患者获确认

 

一支国际研究团队在英国《自然·医学》月刊20日刊载的论文中说，一名获称“杜塞尔多夫病人”的艾滋病患者约10年前接受干细胞移植，停止抗艾药物4年后体内未再检测到活跃的艾滋病病毒，从而成为继“柏林病人”和“伦敦病人”后第三名被治愈的艾滋病患者。

来源：2023年2月21日 中国经济网

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06 CAR-T细胞疗法再获突破：继红斑狼疮后，成功治愈第二种自身免疫疾病

 

德国埃尔朗根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任 Georg Schett 教授等人在《柳叶刀》期刊发表了题为：CD19-targeted CAR-T cells in refractory antisynthetase syndrome 的论文，描述了这名患者的治疗情况。

 

研究团队使用CAR-T细胞疗法成功治疗了一位患有严重的自身免疫疾病——抗合成酶抗体综合征（Anti-synthetase Syndrome）的男性患者，在CAR-T细胞治疗后6个月，该患者从自身免疫疾病中完全康复了，而且无需使用免疫抑制药物。

 

这是世界首个使用CAR-T细胞疗法成功治疗的抗合成酶抗体综合征患者，也是继系统性红斑狼疮后，第二种被CAR-T治愈的自身免疫疾病。

CAR-T细胞疗法，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），首先从患者血液中分离纯化T细胞，然后通过基因工程改造，让T细胞携带识别肿瘤细胞的肿瘤嵌合抗原受体（CAR），形成CAR-T细胞，讲这些CAR-T细胞扩增后再输回患者体内，从而高效杀伤肿瘤细胞。目前，FDA已经批准了6款CAR-T细胞疗法上市，用于治疗白血病、淋巴瘤及多发性骨髓瘤等血液类癌症。

来源：2023年2月22日 生物世界

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07 北京经济技术开发区：促进细胞与基因治疗产业高质量发展

 

本次共印发3份文件分别是《北京经济技术开发区关于促进医药健康产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进高端医疗装备智造产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》。

 

北京经济技术开发区关于促进细胞与基因治疗产业

高质量发展的若干措施

 

为落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2021-2023年）》（京政办发〔2021〕12号）工作部署，充分发挥北京细胞与基因治疗领域原始创新和临床资源优势，紧密结合开发区现有产业基础，重点发力品种开发、市场应用、平台建设、人才聚集等方面，将经开区着力打造成为细胞与基因治疗产业聚集区，加快建设全球"新药智造"产业高地，特制定本措施。

一、总则

（一）适用对象

本措施适用于在亦庄新城225平方公里范围内进行工商注册、税务登记、统计登记并实际经营，从事细胞与基因治疗相关领域研发、生产、服务等生产经营活动的各类创新主体。

（二）支持领域

1、T细胞、自然杀伤（NK）细胞、树突状细胞（DC）等免疫细胞治疗。

2、间充质干细胞（MSC）、多能干细胞（iPSC）等干细胞治疗。

3、DNA疫苗、RNA疫苗、小核酸药物、溶瘤病毒药物等基因治疗药物。

4、其他运用基因编辑、基因矫正、基因置换、基因增补等技术开发的基因治疗药物。

5、菌种改造、酶的设计、发酵工艺开发等合成生物学领域。

6、从事细胞与基因治疗药物合同外包等公共技术服务平台。

二、支持细胞与基因治疗创新研发

1、支持创新企业开展融资。对获得知名投资机构（清科、投中等权威榜单医疗健康领域投资机构30强以内）投资的创新能力突出的企业，知名投资机构年度累计投资金额1000万元（含）-5000万元（不含）、5000万元（含）-1亿元（不含）、1亿元以上（含）的，分别一次性给予50万元、100万元和200万元补贴。（责任单位：生物医药工作专班）

2、加速创新项目开发进度。对首次获得国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药监局（EMA）等机构批准，正在开展一期、二期、三期临床试验，并确定在区内产业化的细胞与基因治疗药物，按照加计扣除要求统计的研发投入40%的比例，结合所处临床试验阶段，给予单个品种最高不超过1000万元、2000万元、4000万元的资金奖励，且每个临床阶段支持年限不超过两年。对首次获得药品注册证书，确定在区内产业化的细胞与基因治疗药物研发生产企业，一次性给予1000万元奖励。每家企业每年奖励额度不超过1亿元。（责任单位：生物医药工作专班）

三、优化产业生态

（一）支持建设产业服务平台

1、支持国内外一流大学、科研院所与龙头企业、中小企业共建细胞与基因治疗领域重点实验室、创新研究中心等创新载体，开展前沿颠覆性技术创新和转化，提升产学研协同创新能力。对经认定的创新载体，自立项之日起3个自然年按照房租实际支出金额100%的比例给予补贴；第4-5个自然年按照房租实际支出金额50%的比例给予补贴。对创新载体上一年度的绩效目标完成情况及发展情况进行考核评估，通过考核，再按照投资额给予奖励（不超过当年自筹资金投入总额），每家单位每年最高奖励1000万元，补贴期限三年。（责任单位：生物医药工作专班）

2、支持本区企业或创新团队建设细胞与基因治疗产业发展所需的基因编辑、基因合成、递送载体、模式动物、检验检测、细胞规模化培养，以及关键试剂供应、合成生物学技术等新设立的第三方研发和生产服务平台。按照新增固定资产投资额（土地购置费用除外）30%的比例，给予平台一次性奖励，最高支持额度不超过1000万元。（责任单位：生物医药工作专班）

3、鼓励区内细胞与基因治疗药物开发企业向经开区认定的公共服务平台（企业与该平台无投资关系）购买服务，按照单个合同总金额30%的比例给予买方一次性资金补贴，每个合同补贴额度不超过10万元，每家企业每年最高支持额度不超过50万元。（责任单位：生物医药工作专班）

（二）支持产业人才聚集

1、支持从事细胞与基因治疗和合成生物学研发、生产企业引进关键技术人才，符合条件即予办理《北京市工作居住证》，择优申办人才引进落户，优先申请人才公租房、推荐参评相应职称、免费参加医药健康技术培训。（责任单位：组织人事部、生物医药工作专班）

（三）补贴场地租金

1、对新增租用亦庄新城范围内经认定的医药产业空间开展细胞与基因治疗药物以及合成生物学领域的研发、生产、服务的企业，按照实际租金50%的比例给予补贴，补贴单价不超过1.5元/天/平米，每家企业每年补贴额度不超过100万元，补贴期限三年。（责任单位：生物医药工作专班）

2、支持具有国际化团队、持有全球专利、预期有重大突破并具有较强国际竞争力的细胞与基因治疗药物，以及合成生物学研发生产企业或项目落地经开区。对于租用经认定的医药产业标准厂房（租赁面积不低于3000平方米）的企业或项目，按照实际租金50%的比例给予补贴，补贴单价不超过1.5元/天/平米，每家企业每年最高补贴金额不超过1000万元，补贴期限三年。（责任单位：营商合作局）

（四）支持细胞与基因治疗药物市场应用

1、积极对接北京市医保局，推动区内企业获批上市后的细胞与基因治疗药物纳入北京普惠健康保特药保障范围。（责任单位：生物医药工作专班、社会事业局）

来源：2023年2月23日 北京经济技术开发区管理委员会

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08 2023年“南昌惠民保”上线新增CAR-T治疗药品保障

 

2月23日，2023年“南昌惠民保”正式面向全市基本医保参保人开放。每人需125元/年，可享受最高300万元保障，不限年龄、职业、健康情况，一张医保卡可为全家投保。

2023年“南昌惠民保”保障范围包括：医保目录内住院医疗费用保障最高100万元、医保目录外住院医疗费用保障最高100万元、16种特药保障最高100万元。

值得关注的是，2023年“南昌惠民保”将CAR-T治疗药品费用纳入保障范围。CAR-T是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，能够准确、快速、高效地杀伤肿瘤细胞。效果显著但费用令人却步，高达120万一针。“南昌惠民保”将其纳入保障范围，助力满足群众急需的高额药品保障。

来源：2023年2月24日 中国网 

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09 刚刚！人民日报发文：细胞治疗产业发展潜力大

 

作为一种新兴的治疗方式，细胞疗法在众多疾病特别是癌症、遗传疾病、传染病的治疗中展现出良好的效果。近年来，在技术、政策、市场等驱动下，我国细胞产业呈现出蓬勃发展的态势，有望成为生物医药领域极具潜力的新赛道。

 

细胞治疗，为疾病治疗提供新选择

 

细胞治疗是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞，并通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞疗法方式为免疫细胞和干细胞。

 

“免疫细胞疗法，一般是指在体外对某些类型的免疫细胞如T细胞、NK细胞等进行针对性处理后再回输人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞、清除病毒等功能。”张英驰说，干细胞疗法，则是把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要是间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞等。

 

干细胞凭借其多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等功能，成为细胞治疗研究的核心领域之一。近年来，基因工程技术的发展提升了细胞治疗的靶向性，也推动了细胞治疗与基因治疗相结合发展，出现了离体基因治疗和载体基因治疗。

 

张英驰举例说：“一些与造血系统相关的疾病，一般主要就是由于造血干细胞发生异常，里面的一些基因发生了突变。这时，我们就可以把患者的造血干细胞取出来，用基因编辑技术把突变的基因修复到正常的状态，然后再把它移植回去。这就是离体基因治疗。”

 

细胞疗法的出现，为一些传统疗法无效、难治的疾病治疗提供了新的选择。比如，由于个体差异，难以控制每例患者使用传统药物的最佳剂量。但在细胞治疗中，可应用合成生物学设计基因开关，控制药物的合成或释放。同时，还可以根据患者的病情发展状态进行动态调整及预后监测，以获得长期疗效。

 

当前，全球细胞治疗产业发展正进入快车道。据统计，到2022年初，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括12种免疫细胞产品和21种干细胞产品。

 

据专家介绍，在细胞治疗技术的主要领域——免疫细胞治疗领域，我国已成为世界上开展CAR—T细胞治疗临床研究数量最多的国家。据相关数据统计，中国细胞治疗市场空间将由2021年的13亿元增长至2030年的584亿元，年均增速高达53%。预计未来10年将成为国内细胞治疗产业的快速增长期。    

来源：2023年2月27日 人民网